Dečji život nema cenu

Zolgensma, najskuplji lek na svetu lek koji spasava živote dece od spinalne mišićne atrofije tip 1 (SMA 1), postao je košmar. On postoji, ali je dostupan po principu plati ili umri.

Neverovatnih 2,5 miliona evra matica i dijaspora do sada su prikupile ponaosob za Sofiju, Aniku, Minju, Lanu, Olivera, Gavrila, Boška i Vanju. Statistički, ova fatalna bolest dešava se kod jedne od 10.000 rođenih beba. To znači, da u Srbiji godišnje može da se očekuje šest slučajeva, od toga četiri s najtežim, smrtonosnim oblikom tip 1. Bolesno dete prvo prestane da pokreće udove, potom da guta i na kraju da diše. Polovina te dece ne doživi 10 meseci, a ostala dve godine. Još sasvim nedavno o ovoj bolesti nije se ni govorilo, jer nije bilo leka i dijagnoza SMA tip 1 značila je smrtnu presudu za bebu.

Pre nekoliko godina pojavio se prvi lek za male pacijente sa „slomljenim genom“. Sada u svetu postoje dva preparata koji usporavaju ili zaustavljaju razvoj nekih tipova SMA. Međutim, oni su toliko skupi da mnoga bolesna deca u svetu jednostavno umru.

Razvoj 10 godina

Prvi je spinraza kompanije švajcarsko-američke kompanije Biogen koja se primenjuje tokom celog života. Cena se u pojedinim zemljama koje primenjuju ovaj lek kreće oko 460.000 evra za prvu godinu, a svake naredne potrebno je pola ove sume da pacijent ne bi umro. Ova terapija dostupna je u Srbiji i primenjuje se u šest doza da bi se zaustavio razvoj bolesti pre terapije zolgensmom. Drugi lek je sama zolgensma koju proizvodi Aveksis, firma daleko poznatijeg Novartisa. Primenjuje od 2019. godine i dovoljna je samo jedna doza da organizam deteta savlada SMA 1.

Proizvođač zolgensme cenu pravda činjenicom da su u razvoj leka uložena velika sredstva i 10 godina rada. Takođe i da se jedna doza radi mesec dana, često ručno, u nekoliko bioloških etapa. Takođe da je zolgensma upola jeftinija nego doživotne terapije.

Dragoceni životi dece

Međutim, rukovodilac laboratorije moskovskog Instituta opšte genetike Ruske akademije nauka, dr prof. Sergej Kiseljov tvrdi da je proizvodna cena zolgensme uvećana oko 2.000 puta u odnosu na proizvodnu. – Cena preparata ne prelazi 10.000 evra. Ostatak sume proizlazi iz poslovne politike kompanije – tvrdi profesor Kiseljov za rusku „Društvenu službu novosti“.

On navodi primer da je preparat luksturna za lečenje urođenog slepila u SAD prodavan za milion dolara. A kada je i Velika Britanija počela da ga kupuje za svoje pacijente cena je prepolovljena zbog velike tražnje.

– Tako i zolgensma danas košta koliko su kupci spremni da plate. I što manje ljudi je u mogućnosti da plati, toliko se skuplje zolgensma prodaje – uvereno tvrdi profesor Kiseljov.

Nažalost, upozorava profesor Kiseljov, od kupovine zolgensme ne može se odustati u iščekivanju promena na tržištu, jer su životi dece dragoceniji od ogorčenja zbog gramzivosti farmaceutskih korporacija.

I Roše u trci

Postoji i treći lek protiv SMA tip 1 i to je evrisdi švajcarske farmaceutske kompanije Roše. Ovaj preparat uzima se oralno i to do kraja života. Cena još nije određena, pošto evrisdi još prolazi proces registracije, ali se očekuje da takođe bude astronomska.

Rusi prave jeftin preparat

Moskovska kompanija Biokad na putu je da zada udarac Aveksisu i obori cenu lekova protiv SMA na svetskom tržištu. Naime, Biokad je saopštio da je završio prve etape razvoja svog leka koji bi trebalo da zameni zolgensmu u Rusiji.

Od nekoliko varijanti leka koji se naziva ANB-4 izabrana je finalna koja daje najveće šanse za uspeh. Istraživanje traje već dve i po godine i pokazalo se da je preparat efikasan na životinjama sa SMA. Sada to treba da se potvrdi predkliničkim i kliničkim probama na ljudima.

Predklinička istraživanja već su počela s ciljem da se odredi optimalna doza i utvrde eventualni neželjeni nusefekti. Biokad planira da s tom etapom završi do kraja ove godine i pređe na klinička ispitivanja primene leka na deci oboleloj od SMA tip 1 uzrasta do šest meseci.

Rukovodilac istraživanja Biokada, dr Dmitrij Madera, kaže da im je tehnologija poznata i da uz pomoć virusa ubacuju gen SMN1 u ćeliju, umesto istog takvog koji je povređen. Ovaj postupak sprečava razvoj SMA makar na mnogo godina.

U Biokadu obećavaju da će cena njihovog leka biti znatno manja od zolgensme, ali odbijaju da daju prognozu kada će se naći na tržištu. Proces od stvaranja molekula peparata do registracije obično traje pet do 10 godina. Ruski zvaničnici navode da u ovom slučaju registracija može da se sprovede po ubrzanoj proceduri. Takođe, s obzirom na težinu bolesti i broj pacijenata moguće je da se spoje dve faze kliničkih ispitivanja, odnosno da se lek probno primeni na većem broju dece. Stoga zaključuju da bi novi i jeftiniji preparat mogao da bude registrovan za tri do pet godina.

Svi pacijenti živi

Prema podacima kompanije Aveksis, zolgensma se pokazala efikasnom, što je potvrđeno u nekoliko međunarodnih kliničkih ispitivanja. Tome ide u prilog i da su sva deca iz Srbije koja su primila zolgensmu pozitivno reagovala na terapiju. Ipak, uspeh terapije zavisi i od uzrasta, jer što je beba mlađa, to lek bolje deluje.

Proizvođač navodi da su klinička ispitivanja u prvoj fazi trajala četiri godine. Mali pacijenti koji su tada primili zolgensmu već su navršili pet godina bez znakova ponovnog smanjenja mogućnosti pokretanja udova.

„Dve godine od trenutka primanja leka, svih 15 pacijenata iz prve faze ispitivanja bili su živi i nije bilo potrebno da budu stalno na respiratoru. Svi osim jednog lečenog deteta mogli su da sede bez pomoći. A to je rezultat koji je nedostižan za decu koja nisu lečena od SMA 1“, navodi proizvođač i dodaje da su ove godine sprovedena još tri ispitivanja, a da se dva planiraju.